Når myelompasienter tenker på kliniske studier for nye behandlinger, er det ofte med stor håp om at det nye stoffet eller terapeutisk tilnærming kan dramatisk forandre sykdomsforløpet. Fra forskerens synspunkt er en klinisk prøve et av de siste trinnene i en langvarig og krevende vitenskapelig prosess. En sammensetning eller metode som ser bra ut i laboratoriet eller i dyreforsøk, må fortsatt passere viktige sikkerhets- og effektivitetsprøver i ekte mennesker som lever med alvorlig sykdom. I beste mulige situasjon har både pasienter og forskere nytte av forsøk.
På grunn av samarbeidet mellom forskere og pasienter har flere myelomer gått inn i en periode med aktiv forskning og kliniske forsøk på nye terapeutiske tilnærminger, og innsatsen har gitt noen lovende strategier.
Flere av de nye tilnærmingene er basert på å hjelpe kroppens eget sykdomsbekjempende immunsystem til å bekjempe kreft. Kalt immunterapi, strategien har tiltrukket myelomforskere i noen tid på grunn av inneboende egenskaper av myelom. (For mer informasjon om myelomsymptomer og behandlinger, gå til vår side om sykdomsbegrensninger.)
"Hver pasient med myelom produserer et ganske unikt protein som identifiserer cellen som produserer proteinet," forklarer Vincent Rajkumar, MD, en myelomspesialist ved Mayo Clinic i Rochester, Minn. "Hvis vi kunne lage en terapi som er rettet mot det unike proteinet, kan vi bare målrette myelomcellene og la andre celler og vev være intakt."
En annen attraksjon av immunoterapeutiske tilnærminger til myelom relaterer til den ukontrollerte proliferasjonen av kreftceller i ubehandlet tilstand. Normalt vil rask vekst av fremmede celler i kroppen stimulere immunforsvaret til å reagere på unormale celler og ødelegge dem eller kontrollere veksten. Av grunner som forblir uklare, støtter immunforsvaret ikke et slikt respons på myelomceller.
"Det kan være en måte å re-utdanne immunforsvaret for å lære at [myeloma] er en fremmed ting som ikke skal være i kroppen ", sier Dr. Rajkumar.
Blant de fremvoksende strategiene for behandling av myelom er:
· Dendritisk cellevaccin
· Behandling av skjelettmålrettet strålebehandling pluss stamcelle
transplantasjon
· Tandemstamme celletransplantasjon
· Aktivert T-celleterapi
Dendritiske celler, ofte kalt "antigenpresentative celler", er normale immunsystemceller som kjenner igjen fremmede proteiner (også kalt antigener) og leder dem til andre immunceller, kalt killer T-celler , for behandling. En myelom-vaksine er opprettet ved å fjerne en pasients egne dendritiske celler og eksponere dem for pasientens unike myelomprotein, som "laster opp" de dendritiske celler med myelomproteinet. De aktiverte cellene injiseres tilbake i pasienten i håp om at pasientens T-celler vil nå gjenkjenne myelomceller som utenlandske og montere et svar rettet mot å drepe myelomceller.
Foreløpige kliniske studier ved Mayo Clinic har ikke gitt nok informasjon for å avgjøre om strategien fungerer, sa Dr. Rajkumar. Forskere ved en rekke sentre rundt om i landet vurderer dendritisk cellevaccinbehandling for myelom.
Forskere ved University of Arkansas rekrutterer myelompatienter for studier av dendritisk cellevaccinering. Informasjon om dendritiske cellevaccinforsøk er tilgjengelig fra:
· Nasjonale institutter for helseundersøkelser Nettsted
· Myeloma-instituttet for forskning og terapi
Stamceller er "starter" blodceller som produserer alle andre blodceller . De kan forvandle seg til noen av de tre hovedcellulære komponentene i blod: hvite blodlegemer, røde blodlegemer og blodplater. Ved konvensjonell stamcelletransplantasjon for myelom og andre sykdommer blir pasientens egne stamceller (autologe celler) først fjernet og frosset. Da får pasienten høydose kjemoterapi, som i tillegg til å behandle kreften ødelegger de normale blodcellene. Etter kjemoterapi infiseres de lagrede stamceller tilbake i pasienten for å fylle opp de tapte bloddannende cellene.
Undersøkere ved Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle har lagt til en form for skjelettmålrettet stråleterapi til standard høydose kjemoterapi-stamcelle transplantasjonsprosessen. En radioenotope med høy energi (holmium 166) er festet til en ben-søker substans kjent med initialene DOTMP, som er relatert til bisfosfonatmedikamenter som brukes til å behandle osteoporose og benmetastase. DOTMP leverer strålingen til bein, som er det viktigste sykdomsstedet i flere myelomer.
"Standard høydose autolog stamcelletransplantasjon gir et komplett svar hos 20 til 30 prosent av pasientene," sa myelomekspert William Bensinger, MD " Dessverre behandler terapien ikke mange mennesker, delvis fordi de komplette responsene ikke er veldig holdbare. Håpet er at skjelettmålrettet stråling vil føre til mer komplette svar og mer holdbare responser, noe som igjen vil forbedre overlevelsen. "
Første studier har vist at tilsetning av skjelettmålrettet stråling øker responsraten med 50 prosent over det som normalt settes med konvensjonell høy dose kjemoterapi og autolog stamcelle transplantasjon. Dr. Bensinger har vært involvert i en myelom klinisk studie med skjelettmålrettet stråleterapi, som nesten er ferdig og derfor ikke lenger rekrutterer pasienter.
Informasjon om denne avsluttede studien og andre pågående kliniske studier i myelom er tilgjengelig på:
Nasjonalt institutt for helseundersøkelser
· Fred Hutchinson Cancer Research Center
Stamcelletransplantasjoner kan gjøres på to forskjellige måter, ved bruk av pasientens egne stamceller (autolog stamcelle transplantasjon) eller ved hjelp av donerte celler (allogen stamcelle transplantasjon ). Som forklart i forrige avsnitt, i begge prosedyrer, mottar pasientene typisk høydose kjemoterapi etterfulgt av transplantasjon av stamceller. I en allogen transplantasjon kan prosedyren også involvere helkroppsbestråling i tillegg til kjemoen. I en allogen transplantasjon, når cellene blir donert, vanligvis av et familiemedlem, oppnår så mange som 70 prosent av pasientene fullstendig respons , noe som betyr at det ikke finnes noe detekterbart monoklonalt protein i blodet og en normal prosentandel av plasmaceller i benmargen. Prosedyren ødelegger imidlertid pasientens blodproduserende celler og er forbundet med høy dødelighet. Som et resultat har allogen transplantasjon i stor grad gått ut av favør i USA, sa Dr. Bensinger fra Fred Hutchinson Cancer Research Center. Et lovende alternativ til høydose allogen transplantasjon er en tandemtransplantasjonsprosedyre som bruker autolog stamme celler fulgt senere av donerte stamceller. Pasienten gjennomgår først et høyt dose kjemoterapi regime etterfulgt av autolog transplantasjon. Etter en rekreasjonsperiode på ca. to måneder, gjennomgår pasienten en andre transplantasjon med redusert intensitet ved bruk av donerte celler. Dr. Bensinger sa at de første resultatene viser at tandemtransplantasjonen oppnår remisjonshastigheter som ligner dem med en høydose allogen transplantasjon, men med mye lavere dødelighet.
Informasjon om pågående tandemtransplantasjonsforsøk er tilgjengelig på:
· National Institutes of Health kliniske forsøk
· Fred Hutchinson Cancer Research Center
Innholdsfortegnelse
Denne myelombehandlingsstrategien utnytter spesialiserte sykdomsbekjempende hvite blodlegemer, kjent som T-celler, eller T-lymfocytter, som normalt stimulerer immunsystemet i svar på virus, bakterier, svulster eller andre unormale celler i kroppen. Når T-celler gjenkjenner en bestemt markør eller antigen, på overflaten av en unormal celle, blir de aktivert og utløser kroppens immunrespons til den unormale cellen. En rekke medisinske forhold - noen kreftformer, HIV-AIDS, virusinfeksjoner - er assosiert med redusert T-celletelling eller redusert T-celleaktivitet, noe som begrenser kroppens evne til å bekjempe sykdommen. Denne sykdomsbekjempende evne til T-celler kan forbedres i en prosess som aktiverer og ekspanderer T-cellepopulasjonen. Først tas en blodprøve fra pasienten, og T-cellene behandles i laboratoriet for å øke tallene og aktivere dem ved hjelp av Xcellerated-prosessen.
Disse aktiverte T-celler kan deretter infusjoneres tilbake til pasienten for å øke et svekket immunsystem. Når myelompasienter, for eksempel, gjennomgår kjemoterapi - som reduserer eller eliminerer deres blodceller - etterfulgt av stamcelle-transplantasjon, repopulerer de transplanterte stamceller cellene redusert ved kjemoterapi, og legge til aktiverte T-celler kan muliggjøre raskere gjenoppretting eller mer aktive T-celler. Foreløpige resultater fra en pågående studie som involverte bruk av aktiverte T-celler for behandling av multiple myelom ble rapportert i juni 2004 på American Society of Clinical Oncology-møtet. Aktiverte T-celler ble tilsatt til standard høy dose kjemoterapi og autolog stamcelle-transplantasjon hos 36 pasienter.
Tilsetningen av de aktiverte T-cellene førte til rask gjenoppretting av lymfocyttall, noe som indikerer restaurering av kroppens naturlige sykdomsbekjempende evne. Lymfocyttutvinning tar vanligvis opp til en måned etter høy dose kjemoterapi etterfulgt av stamcelle transplantasjon. Tilsetningen av aktiverte T-celler førte til umiddelbare økninger i lymfocyttellingen (innen en til to dager), som fortsatte å øke over tre til fire uker, rapporterte Ivan Borello, M.D., en myelomforsker ved Johns Hopkins University i Baltimore. Etter tre måneder forblir lymfocyttallene høyere enn det som forventes etter autolog stamceltransplantasjon alene. Denne studien har nå fullført periodisering, og full resultater ventes. Imidlertid, basert delvis på disse resultatene, blir terapien nå evaluert hos pasienter med tilbakevendende eller ikke-responsivt myelom i ikke-transplantasjon. Informasjonen om denne pågående studien er tilgjengelig fra: · National Institutes of Health kliniske forsøk Nettsted / Aktivert T-celleforsøk Følgende nettsider gir detaljerte forklaringer på hvordan kliniske forsøk fungerer, hvordan de skal bli involvert i en prøveversjon, og mer: · National Institutes of Health Clinical Trials nettside · National Cancer Institute · Folk som lever med kreft / American Society of Clinical Onkologi · Kreftpleie
Dette programmet ble støttet gjennom et ubegrenset utdanningsbidrag fra Xcyte Therapies. Det ble medisinsk gjennomgått av John Gribben, MD, en lektor i medisin ved Harvard Medical School og en behandlende lege ved Dana-Farber Cancer Institute og Brigham og Women's Hospital i Boston.
Viktig:
Vi håper du finner dette medisinsk og helse informasjon nyttig, men det er ingen erstatning for profesjonell medisinsk rådgivning. For alle personlige medisinske bekymringer, inkludert valg om medisiner og andre behandlingsalternativer, bør du alltid kontakte legen din. Se full ansvarsfraskrivelse.
