Innholdsfortegnelse:
TORSDAG, 11. juli, 2013 - Svært, om noensinne, er AIDS-viruset tenkt som en livredder. Men viruset som har forårsaket mer enn 30 millioner dødsfall, kan være ansvarlig for å redde livene til seks barn med alvorlige arvelige sykdommer: metakromatisk leukodystrofi og Wiskott-Aldrich syndrom, ifølge to kliniske studier fra San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET ) i Milano, Italia, publisert i tidsskriftet Science.
"Vi tenker på HIV som et seriøst virus, men på slutten av dagen kan du bruke den til å gjøre det du vil at den skal gjøre," sa Demetre Daskalakis, MD , medisinsk direktør for HIV-ambulatorisk omsorgsprogram på Mount Sinai Hospital i New York City, som ikke var tilknyttet studien. "Hvis du kaprer HIV, og får det til å levere et genetisk element i en celle, kan du bruke HIV-mekanismen til din fordel." I 1996 begynte italienske forskere fra TIGET å utforske mulighetene for å manipulere aids-viruset for å behandle genetiske defekter som forårsaker metakromatisk leukodystrofi og Wiskott-Aldrich syndrom. År med vellykket laboratoriearbeid fikk forskergruppen til å teste sin teknikk på 16 pasienter: seks barn med Wiskott-Aldrich syndrom og 10 barn med metakromatisk leukodystrofi.
Begge sykdommene oppstår på grunn av proteinmangel. Når mangelen er i nervesystemet, kan barn utvikle metakromatisk leukodystrofi. Hvis mangelen er i immunforsvaret, kan barna utvikle Wiskott-Aldrich syndrom.
Denne nye teknikken tar HIV-viruset og rekonstruerer det til en bærer for et terapeutisk gen opprettet av TIGET, som gjør at celler kan gjenopprette det manglende proteinet. Nyttige deler av det opprinnelige HIV-viruset holdes og kombineres med det terapeutiske genet for å danne en vaksine.
"HIV er en virkelig god vektor, en genetisk maskin, og [disse forskerne] utnyttet det," sa Dr. Daskalakis. "De tok fordel av mekanismen og tillot det å hjelpe dem."
Det manipulerte viruset kombineres med stamceller tatt fra pasientens beinmarg. Disse modifiserte stamceller, utstyrt med det rekonstruerte HIV-viruset, injiseres deretter tilbake i pasientens marmor.
Stamceller er igjen i stand til å reprodusere, skape flere terapeutiske celler og spre seg gjennom hele kroppen. Denne prosessen er nok til å kurere Wiskott-Aldrich syndrom, fordi uorden direkte påvirker blodceller som behandles av de nye stamceller.
Metakromatisk leukodystrofi blir imidlertid ikke kurert før de modifiserte stamceller når hjernen, hvor de produserer enda mer protein som pasienter med disse sykdommene mangler. En gang i hjernen er de modifiserte stamceller også i stand til å transformere de skadede cellene til terapeutiske celler selv.
De første seks pasientene, tre med hver lidelse, har vist signifikante fordeler fra terapien, ifølge de to studiene.
Fremtiden for behandling av genetiske lidelser
Forskere er sikre på denne prosedyren som en måte å behandle disse to forholdene på, men det er fortsatt behov for forskning på grunn av den lille prøven. TIGET-forskere håper imidlertid også at denne metoden for stammeceller kan se enda mer utbredt bruk i fremtiden.
"Hittil har vi aldri sett en måte å konstruere stamceller ved hjelp av genterapi som er like effektiv og sikker som dette en, "sa Eugenio Montini, PhD, som koordinert molekylæranalyse av pasientens celler, i en pressemelding." Disse resultatene baner vei for nye terapier for andre mer vanlige sykdommer. "
" Teoretisk sett er alt som er et enzymmangel kan behandles med denne mekanismen. Feltet er bredt åpent for dette, "konkluderte Dr. Daskalakis. "Den viktige delen er at dette viruset trygt kan brukes til genteknologi."
