Et nytt stoff reduserer fremdriften av multippel sklerose, inkludert en avansert form av degenerative nervesykdom som det for øyeblikket ikke er noen behandling , ifølge et par nye kliniske studier.
En MS-spesialist kalt det intravenøse legemidlet, ocrelizumab, et "gjennombrudd". Ocrelizumab reduserte fremskrittet av MS-relatert funksjonshemning med 24 prosent hos personer med primær progressiv MS sammenlignet med til en placebo, resultater fra en klinisk prøvevisning.
Forskere sammenlignet ocrelizumab mot et placebo- eller dummy-stoff, fordi det ikke foreligger godkjent behandling tilgjengelig for primær progressiv MS. Dette skjemaet påvirker omtrent 15 prosent av MS-pasientene, sa Dr. Stephen Hauser, leder av nevrologi ved University of California, San Francisco.
"Det representerer nytt håp for mennesker med progressiv MS", sa Hauser, som jobbet på begge rapportene.
Ocrelizumab viste seg også å være overlegen ved behandling av mennesker med tilbakevendende multippel sklerose, den vanligste formen av MS, sammenlignet med andre tilgjengelige medisiner, den andre kliniske studien funnet.
"Dataene er egentlig ganske dramatiske," Hauser sa. "De viser ved MR at nye områder av betennelse i hjernen ble redusert med 95 prosent sammenlignet med dagens behandling."
RELATERT: Hvordan finne en spesialist som behandler multippel sklerose
Ocrelizumab, under varemerket Ocrevus, Venter på godkjenning fra US Food and Drug Administration. FDA hadde blitt satt til å godkjenne stoffet denne måneden, men nylig utvidet anmeldelsen til mars.
"Vi håper at stoffet vil være tilgjengelig om våren," sa Dr. Aaron Miller, medisinsk direktør for Mount Sinai's Corinne Goldsmith Dickinson senter for multippel sklerose i New York City. "Jeg forventer at det vil bli utbredt bruk." Hauser forklarte at multippel sklerose oppstår når immunsystemet angriper beskyttelseskappen som dekker nervefibre, som består av et fettstoff som kalles myelin.
Ocrelizumab behandler MS ved å depleting Immunceller som produserer antistoffer for å angripe myelinen, sa Hauser.
Initialt har multippel sklerose betennelse som avtar når immunsystemet aktivt angriper myelin. I denne fasen, kjent som relapsing multipel sklerose, endres pasientene mellom aktive MS-angrep etterfulgt av remissperioder, opplyser Hauser. Men etter at myelinkappen er blitt ødelagt, vil enkelte MS-pasienter bosette seg i en lang degenerativ fase kjent som primær progressiv multippel sklerose. I stedet for å ha angrep av sykdommen, opplever pasientene en langsom og progressiv forverring av deres motoriske funksjon, sa Hauser.
MS påvirker anslagsvis 2,3 millioner mennesker over hele verden, inkludert om lag 400.000 mennesker i USA, sa studierektorene i bakgrunnsbilder.
Selv om det ikke finnes noen kur for noen form for MS, er det flere behandlinger tilgjengelig for relapsing MS for å lette symptomene. Det kliniske forsøket som involverte denne formen av uorden, sammenlignet ocrelizumab mot stoffet interferon beta-1a, som er en gjeldende standard-of-care medisinering.
Ocrelizumab reduserte ny betennelse, og ga også opp til 47 prosent reduksjon i tilbakefall og en 43 prosent reduksjon i funksjonshemming sammenlignet med interferon, rapporterte den kliniske studien. Hauser tjente som vitenskapelig styreleder for denne forsøket.
Miller sa at stoffet også viste seg å være den første virkelige strålen av håp for mennesker med progressiv MS, noe som reduserte sykdomsforløpet på en begrenset men meningsfull måte.
"Vi har aldri hatt noen tilstrekkelige behandlinger for primær progressiv MS. I den forbindelse er dette et gjennombrudd," sa Miller. "Åpenbart ønsker man å se høyere nivåer av større reduksjon, men dette er definitivt et svært viktig funn for passende pasienter."
Legemidlet ble også godt tolerert av pasienter, sa Hauser og Miller. Omkring en tredjedel av pasientene hadde en reaksjon på infusjonen av legemidlet, men andre medisiner bidro til å behandle disse symptomene uten langtidseffekter, Hauser sa. Bare 1,3 prosent av pasientene utviklet en alvorlig infeksjon, sammenlignet med 2,9 prosent av de som ble behandlet med interferon.
Begge kliniske forsøkene ble sponset av stoffets produsent, F. Hoffmann-La Roche. Resultatene ble publisert 21. desember i
New England Journal of Medicine
.
