Innholdsfortegnelse:
MONDAG 10. desember 2012 - For et år siden så det ut som om Emily Whitehead, en smart og livlig Philadelphia 7-årig, gammel, stod overfor nært forestående død. For en stund hadde den unge jenta slått med akutt lymfoblastisk leukemi, en aggressiv form for sykdommen som vanligvis behandles med kjemoterapi og andre langsiktige stoffer. Selv om hun i utgangspunktet reagerte på standardbehandlinger for leukemi, reiste Emily kontinuerlig, først i oktober 2011 og deretter igjen, i februar 2012.
"Vi ble fortalt at vi var i 48 timer med å ta en avgjørelse, eller hun kunne begynne å har organsvikt, "sa Tom Whitehead, Emily's far i en video som ble filmet av Children's Hospital i Philadelphia.
Så med et glimt av håp, vendte Emily sine foreldre til Children for hva deres leger sier er en gjennombruddsleukemibehandling med en bio- utviklet versjon av pasientens T-celler som er spesialdesignet for å formere seg raskt i pasienten og ødelegge leukemi.
T-celler er lymfocytter, hvite blodlegemer som er integrert i immunsystemets evne til å bekjempe leukemi B-celler. Emily's T-celler ble konstruert for å "gå etter kreftceller og drepe dem", sa pediatrisk onkolog Stephan Grupp, MD, PhD på Children's Hospital of Philadelphia i videoen.
Siden Emily ble behandlet på sykehuset i april 2011, har hun Forble kreftfri, og hennes leukemi anses å være i full remisjon. I løpet av juni kom hun hjem, og siden da har hun vært frisk og er tilbake på skolen. «Vi har sjekket beinmargene for muligheten for sykdom på to punkter,» sa Dr. Grupp. "Vi sjekket henne tre måneder og nå seks måneder etter behandlingen. Hun har ingen sykdom overhodet."
Added Grupp, "Vi må behandle et større antall pasienter før vi forstår hva suksessraten faktisk kan være."
Behandlingen Emily mottok, kjent som CTL019 eller CART19, ble utviklet for avansert leukemi som ikke reagerer på standardbehandlinger. Mens et stort flertall av pediatriske leukemi-pasienter reagerer på kjemoterapi, er Emily blant en liten brøkdel som ikke ser vedvarende resultater, og hos hvem B-celler glir forbi kjemoterapi behandlinger.
Ifølge National Cancer Institute, en divisjon av National Institute of Health, akutt lymfoblastisk leukemi er den vanligste kreftdiagnosen hos barn, som representerer 23 prosent av kreftdiagnoser hos de yngre enn 15. I USA er omtrent 30 til 40 personer per million diagnostisert med denne typen leukemi hver år.
Ekte håp for pediatriske kreftpasienter?
Noen eksperter er fortsatt skeptiske til løftet om behandlingen Emily mottok. John Letterio, MD, pediatrisk onkolog ved Universitetssykehusets Rainbow Babies & Children's Hospital i Cleveland, sier at han ikke er sikker på om behandlingen vil bli så vellykket i alle pasienter. "Men for å se komplette responser hos flere pasienter er dette tidlig i utviklingen veldig, veldig lovende. Det antyder at anvendelsen av dette vil være signifikant, og sikkert for mange pasienter vil det være et alternativ for kur hvor det ikke er noen andre."
Forskerne som jobber med Grupp sa at denne T-cellen har vært i utvikling i noen tid. I en tidlig klinisk studie gjennomført i august 2011 viste behandlingen seg å være effektiv hos 9 av 12 voksne med kronisk lymfocytisk leukemi eller CLL. Men det er alvorlige ulemper. Kort tid etter å ha mottatt hennes T-celler, ble Emily alvorlig syk. T-cellene overaktiverte Emily immunsystem, og barnet ble sendt til intensiv omsorg. Grupp foreskrev to medisiner som bidrar til å målrette immunrespons, som virket for å motvirke de toksiske effektene av T-cellen behandling, og nå har Emily gjort en fullstendig gjenoppretting.
"Siden den gang har hun vært bra. Hun har vært glad og sunn og returnert tilbake til skolen i høst," sa Emily mor, Kari Whitehead i videoen. "CART19 var egentlig det eneste alternativet som var igjen for Emily, og selv om vi ikke var sikre på hvordan det skulle fungere, fordi hun var første barn, følte vi seg fortsatt som ved å registrere henne i rettssaken - selv om det ikke fungerte - det ville gi dem litt mer informasjon, og fra det forhåpentligvis ville de lære noe og kunne hjelpe andre barn. "
