Stamcelletransplantasjoner for MS: HALT-MS-prøveversjoner til neste fase

Dave Bexfield deltok i fase 2 i HALT-MS og så dramatiske forbedringer i MS-symptomene. Fotografier høflighet av Dave Bexfield

Noen få år siden rapporterte Everyday Health om en klinisk studie kalt HALT-MS. Denne pågående studien er en av flere de siste årene for å undersøke stamcelletransplantasjoner for multippel sklerose (MS), hvor en persons egen stamceller høstes før et kjemoterapiforløp er gitt til nesten fullstendig ødelegge immunforsvaret, hvoretter stammen celler er infundert tilbake i kroppen.

HALT-MS er en av de mest fremtredende pågående forsøkene som involverer stamcelletransplantasjoner for MS, og forskerne har sine synspunkter på å gjøre transplantasjon til en vanlig behandling for MS. Men først må de sammenligne transplantasjon direkte med de beste medisinbaserte behandlingene som er tilgjengelige for øyeblikket. Det er nøyaktig hva fase 3 av forsøket vil gjøre.

Enten du er potensielt interessert i å delta i fremtidige kliniske studier eller bare ivrig etter for å lære om hvor MS-behandling kan ledes, her er en oversikt over hvilke forskere som håper å lære i studiens neste fase og hva det kan bety for deltakerne.

Promessen av stamceller

Tanken bak stamcelletransplantasjon er å erstatte et feilfunksjonsimmunsystem - i tilfelle MS, som angriper myelinskallene av nerver - med en som på riktig måte gjenkjenner disse nervene som kroppens eget vev og ikke angriper dem. Det er noen ganger referert til som "rebooting" immunforsvaret, og håp er i hvert fall at det "nye" immunsystemet aldri begynner å angripe nerveceller slik den gamle gjorde.

Stamcelletransplantasjoner har vist seg å gjøre dette med blandet effektivitet. I en studie publisert i april 2017 i tidsskriftet JAMA Neurology , fant forskerne at innenfor en gruppe på 281 personer med MS - de fleste av dem hadde progressive former for MS - som hadde behandling mellom 1995 og 2006, 46 prosent opplevde ingen fremgang av sykdommen i de fem årene etter transplantasjonen. Yngre mennesker og de med tilbakefallende minner var mer sannsynlig å få sin sykdom stanset av prosedyren.

Stamcelletransplantasjoner kommer også med noen risikoer, inkludert lavt blodcelletall, infeksjoner, gastrointestinale problemer, blodpropp, smerte og selv død.

Men Michael Racke, MD, en nevrolog ved Ohio Wexner Medical Center i Columbus og en forsker i HALT-MS-studien, sier effektiviteten og sikkerheten til stamcelletransplantasjoner har fortsatt å forbedre siden 2006, da de første deltakerne ble vist for innmelding i fase 2 av HALT-MS.

Av tre hovedforsøk som har publisert resultater de siste årene, inkludert HALT-MS, viste alle om en 70 prosent suksess i stalling sykdomsaktivitet Fem år etter prosedyren. Sykdomsaktivitet ble målt enten ved relapses, progression of disability eller utseendet av nye lesjoner på MR.

"Som i all medisin, fortsetter vi bare å bli bedre til de tingene vi gjør", forteller Dr. Racke og noterer at dødeligheten av stamcelletransplantasjoner har falt fra ca. 3,5 prosent før 2006 til ca. 0,3 prosent siden da.

Stamcelletransplantasjon: 'A Hard Road'

En deltaker i fase 2 i HALT-MS var Dave Bexfield, en bosatt i New Mexico som ble diagnostisert med MS for 11 år siden i alderen 37 år. Han er grunnlegger og redaktør for ActiveMSers, et støtteside for personer med MS med sterkt fokus på kondisjon som også dekker den vitenskapelige litteraturen om stamcelletransplantasjoner.

"Jeg ble fortvilet," sier Bexfield av sin fysiske tilstand da han registrerte seg i rettssaken i 2010. I løpet av de foregående seks månedene hadde han gått fra tidvis med å bruke en stokk til å bruke en walker hele tiden, og håndens fingerferdighet og Kognisjonen ble verre raskt. Han måtte trene med sin søster, en fysioterapeut, for å kunne gå 100 meter utenhjelp for å kvalifisere seg for rettssaken, som han sier skapte "major, major stress" på den tiden.

Hele transplantasjonsprosessen, Bexfield sier, var "en vanskelig vei" på grunn av konstante tester og spesielt kjemoterapi-legemidlene involvert i hans tre-ukers sykehusopphold. Etter den første uken, hvor kjemoterapi ble gitt, følte han seg fortsatt "ganske anstendig". Da sier han, "kjemoterapi begynte virkelig å sparke inn. Jeg var i sengen i omtrent fire rette dager" og en gang gikk ut fra oppkast.

Høy risiko for infeksjon

Men Bexfield forbedret seg gradvis under resten av oppholdet, og klarte å unngå å få en alvorlig infeksjon - noe forskere er på utkikk etter når deltakerne immunsystemer blir kompromittert. Selv etter å ha blitt tømt, sier Bexfield, "Ditt immunsystem er så lavt, du må være veldig forsiktig med hver mat du spiser, hvem du ser. Jeg var i utgangspunktet isolert. "

De dramatiske forbedringene han opplevde etter prosedyren, sier Bexfield, mer enn gjort opp for de risikoer og ubehag som han utholdt. "I løpet av de første par månedene gikk jeg fra knapt å kunne gå til å kunne gå 500 meter." Hans hjerne tåke rydde opp, og styrken hans ble bedre "på alle nivåer."

Disse forbedringene varetok rundt fire år, hvoretter Bexfield sier: "Jeg la merke til at bena mine ikke virket ganske bra." Han er nå tilbake til å bruke en walker hele tiden, men på alle områder unntatt å gå, føles han fortsatt mye bedre enn han gjorde før transplantasjon. "Jeg ville gjøre denne behandlingen 100 ganger over. Det var det verdifulle, sier han.

Den neste fasen: BEAT-MS

Når HALT-MS starter sin fase 3-prøveperiode (kalt BEAT-MS) tidlig i 2018, sier Racke, vil det registrere rundt 120 deltakere i alderen 18 til 50, med relapsing-remitting MS. For å kvalifisere seg til rettssaken sier han at du ikke har lykkes med å oppnå vellykkede resultater på to forskjellige sykdomsmodifiserende terapier, som vist ved et tilbakefall på en og MR-aktivitet på den andre.

Omtrent halvparten av deltakerne vil tilfeldig være tilfeldig tildelt for å motta stamcelletransplantasjoner, mens den andre halvparten vil motta best mulig medisineringsterapi, som bestemt på individuell basis. Deltakerne i begge grupper vil bli sporet i fem år.

Racke understreker at i tillegg til å se på sykdomsrelaterte resultater, vil fase 3 også sammenligne kostnadene ved behandling i begge grupper. Han bemerker at mange medisinbehandlinger for MS koster så mye som $ 70.000 til $ 90.000 i året, mens kostnaden for en stamcelletransplantasjon ved Ohio State i fase 2 var mellom $ 40.000 og $ 100.000 - med gunstige effekter som varte i mange år.

Hva er enda viktigere å påpeke, "sier Racke, at stamcelletransplantasjonene virket" betydelig bedre hos pasienter som faktisk var mye verre. Så dette vil forhåpentligvis være noe som, underveis, kan være et betydelig alternativ for folk som har veldig dårlig MS. "