Jeg er den første som sier at folkene på FDA har en hard jobb. Det er deres ansvar å beskytte den offentlige sikkerhet og absolutt ikke utsette de av oss som er syk for rusmidler som tilbyr falsk håp eller enorm risiko. Og når det gjelder å vurdere nye medisiner for godkjenning, vet jeg hvor mye de vil ha det riktig første gang. Det siste de trenger er å måtte trekke et stoff fra markedet etter at folk har blitt skadet og forårsaker skade på FDAs troverdighet til kongressen.
Jeg får alt det, og det som følger er ikke skrevet respektløst. Men min glimt den andre dagen i Washington, DC i prosessen med å vurdere nye kreftmedisiner, lot meg få føle at FDA opererte for konservativt når det gjelder potensielt livreddende eller livsforløpende stoffer.
Det var også klart for mine rådgivere (eller i det minste flertallet av dem) var ikke så kunnskapsrike som vi pasienter ville forvente. De syntes ukjent om den nye vitenskapen ble vurdert, så vel som behovene til samfunnet som ville ha nytte. Det var tilfelle da den nye legemiddelapplikasjonen på Genasense for CLL virket dømt av Oncologic Drug Advisory Committee og kreftledelsen til FDA.
Min umiddelbare reaksjon var at en urettferdighet hadde blitt gjort. Og ansikter fra flere av nasjonens leukemi super spesialister bekreftet det, da høringen avsluttet. Så, hva gjør vi? Var dette bare et tap for folk som meg med CLL, eller er det en større bekymring som kan gjøre det vanskelig for alt annet enn gjennombrudd kreft narkotika å bli godkjent? Er kongressens bekymringer om narkotikasikkerhet å sette så mye press på FDA at baren blir satt for høy?
Er jeg helt våt?
Jeg ringte VD for lovgivningsmessige forhold med Leukemia & Lymfomforeningen (LLS) til finne ut. Svaret var nei, ikke i det hele tatt. Ifølge George Dahlman, mens de ikke støtter noen spesiell rusmiddelapplikasjon, føler de seg generelt FDAs narkotikarådgivende komiteer, og FDA selv har ikke nok kompetanse når det gjelder å vurdere foreslåtte kreftbehandlinger som kan gi gradvis behandlingsfordel. Og de er bekymret for at narkotikabedrifter ikke vil presse videre med nye stoffer med regjeringen å ta en så konservativ og kanskje uinformert tilnærming. Narkotikautviklingseksperter jeg har snakket med (forskere som bryr seg om å redde liv) blir nå stadig motet. Jeg er som en pasient og en pasientfortaler også motløs.
Jeg har bedt LLS om å fortelle meg og fortelle oss som pasienter hvordan våre stemmer kan hjelpe. Er det kongresjonsrepresentanter og senatorer vi skal snakke med? Vil ledelsen av FDA høre på oss?
På grunn av mine forretningsoppgaver, er det noen få ting du bør vite. HealthTalk har tidligere produsert programmer for CLL-behandling som ble sponset av ubegrensede tilskudd fra Genta, utvikler av Genasense. Mens det ikke finnes nåværende eller planlagte programmer, bør du vite at muligheten for fremtidige programmer eksisterer. I tillegg driver jeg nå et selskap som heter Patient Power som mottok et ubegrenset tilskudd fra Genta for å lette reisen til tre personer (meg selv, en CLL pasientens familiemedlem og en annen CLL-pasient) til offentlig høring i forrige uke. Både på HealthTalk og Patient Power har Genta hverken bedt om eller hatt noen kontroll eller innflytelse på hva vi sier eller skriver.
Personlig, som en CLL-pasient, har jeg ingenting å få med Genasense å bli godkjent. For øyeblikket trenger jeg ingen medisin. Det er sikkert andre pasienter som trenger det. Men å sette det til side i et øyeblikk, hva med den neste krefthudssøken? Blir panelet klart å forstå problemene og ha kompetanse i det aktuelle kreftområdet, og vil FDA-kreftmedisinsk lederskap forstå? Hvis de ikke gjør det, vil behandlingen du trenger en dag (eller kanskje en senator eller kongresrepresentant kanskje trenger) ikke være tilgjengelig på grunn av at kaldvannet blir kastet på medisinutvikling nå? Jeg er bekymret.
En annen ting: Jeg setter stor pris på å ha mulighet til å vitne ved den nylige FDA-komiteens høring. De lyttet respektfullt, og det var en veldig åpen hørsel. Men det var en del av prosessen som virket uriktig bak lukkede dører. Når høringen avsluttet, spurte jeg en FDA-offisiell om hvem de trakk på for CLL-kompetanse. Hun sa at de hadde telefonsamtaler med CLL-konsulenter, men at de var under konfidensialitetsavtaler og forbudt å avsløre hvem de var eller hvordan FDA ble informert. Hun sa at jeg ville trenge godkjenning fra narkotikasøkende selskapet for å få mer informasjon. Jeg sjekket med selskapet, og de sa at jeg har deres tillatelse.
Så nå går jeg tilbake til FDA for å lære mer om prosessen og dele den med deg. Jeg prøver bare å lære om prosessen er ødelagt, og vårt håp om nye medisiner er i fare. Hold deg oppdatert og gi meg beskjed om hva du synes.
-Skjult
Oppdatering:
Vi starter virkelig noe her. Folk fra hele verden (bokstavelig talt) har fått tak i meg om dette emnet. La oss holde det i gang og virkelig få ordet ut. Fortell andre om å komme hit og oppfordre dem til å legge igjen en kommentar, de store hundene ser og leser dem! Gå til digg.com, og i øverste høyre hjørne finner du en søkefunksjon, skriv inn CLL, og den skal vise deg artikkelen min med tittelen "Mangler FDA eksperter for godkjenning av legemidler?" Bare klikk på knappen som leser "digg den." Jo flere personer som stemmer for bloggen, desto flere mennesker vil lese det!
