Interessen for stamcelletransplantasjoner er høy blant MS-pasienter og forskere. Getty Images

Mange mennesker med relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS) har det bra på sykdomsmodifiserende legemidler. For de som ikke gjør det, har interessen for stamcelletransplantasjoner - enten for å "gjenopprette" immunsystemet eller å reparere skadet myelin - vokst de siste årene.

I den såkalte MIST-studien var foreløpige resultater utgitt 18. mars på European Society for Bone and Marrow Transplantation i Lisboa, Portugal, autolog hematopoietisk stamcelle transplantasjon (AHSCT) - typen av stamcelle terapi som "reboots" immunsystemet - ser ut til å være langt bedre enn medisinering i befolkningen studerte.

Funnene som presenteres i Lisboa er fra de tre første årene av en studie som skal følge folket som er innmeldt i fem år, og anses derfor foreløpig.

Her er noen av detaljene i MIST-forsøk:

110 personer med aktive RRMS ble rekruttert og tilfeldig tildelt for å motta enten AHSCT eller sykdomsmodifiserende legemidler.

Forsøket fant sted i Chicago; Sheffield, England; Uppsala, Sverige; og São Paulo, Brasil.

• Innen et år hadde bare en person som hadde hatt stamcelle-transplantasjon hatt tilbakefall, mens 39 tilbakefall oppstod i gruppen som tok MS-medikamenter. Etter 9 år ble 6 prosent av Stamcellegruppen opplevde funksjonshemmingsprogresjon, mens 60 prosent av befolkningene som fikk farmasøytisk terapi, forverret seg. Noen av dem hvis funksjonshemning utviklet seg i medisinbehandlingsarmen av studien, ble deretter flyttet til transplantasjonsarmen , hvoretter deres funksjonshemming forbedret.

• Det har ikke vært noen signifikante bivirkninger rapportert i AHSCT-armen.
• "Vi er veldig glade for disse enormt oppmuntrende funnene," sier Basil Sharrack, MD, PhD, en æresprofessor av klinisk nevrologi og konsulentnegolog ved Royal Hallamshire Hospital i Sheffield, en hovedforsker ved Sheffield Biomedical Research Center og en medforsker av MIST-studien.
• Hva betyr det å starte opp immuniteten System?

• I MS angriper et eget immunsystem nervesystemet, spesielt det beskyttende fettmaterialet som kalles myelin som bryter rundt nervefibrene i sentralnervesystemet. Dette kan føre til skadede nerver og arrvev som Kombinasjonen av skadede nerver og forstyrrede nervesignaler kan forårsake slike symptomer som tretthet, følelsesløp, smerte, muskel svakhet, problemer med å gå og manglende evne til å kontrollere blæren eller tarmene.
• MIST-studien brukte en tre-trinns prosess for å gjenoppbygge deltakeres immunsystem i et forsøk på å returnere dem til sin tidligere, pre-MS-tilstand.

Personens egne stamceller høstes fra deres blod og bein merg, frosset og lagret.

Klinisk behandling med høy dose brukes til å tømme immunsystemet.

Stamcellerne tines og returneres til personens blodstrøm for å begynne å bygge et nytt immunsystem, en som opererer i en sunn måte, beskytte Innhenting fra en stamcelle-transplantasjon tar tid, med mottakeren som regel igjen på sykehuset i uker eller måneder etter transplantasjonen; Fullstendig ombygging av immunforsvaret tar tre til seks måneder, ifølge National Multiple Sclerosis Society.

RELATERT:

Stamcelletransplantasjoner for MS: HALT-MS Trial Gears opp til neste fase

MIST er et skritt i riktig retning, men klarer ikke å svare på et nøkkelspørsmål.

• Ifølge Jeffery Cohen, MD, professor ved Cleveland Clinic Lerner College of Medicine og direktør for eksperimentell terapi ved Cleveland Clinic's Mellen Center for Multiple Sklerosebehandling og forskning, MIST er et skritt i riktig retning, men etter hans mening, ikke helt tilfredsstillende.
• Dr. Cohen var en av arrangørene av en internasjonal konferanse om cellebasert terapi for MS som samlet sammen mer enn 70 av verdens ledende eksperter på dette området høsten 2015. Deltakerne har vurdert funnene til dags dato for spesifikke cellebaserte terapier og diskutert Hvilke kliniske forsøk er nødvendig for å finne frem til den mest lovende tilnærmingen til behandling av MS. I 9 juli 2017, utgaven av tidsskriftet
• Brain

, ga arrangørene, inkludert Cohen, et papir som inkluderte anbefalt neste trinn for cellebasert terapi i MS.

"Vi anbefalte en randomisert studie av AHSCT, som denne studien gjorde. Det er et pluss. Denne studien sammenlignet imidlertid ikke AHSCT med de mest effektive terapiene for MS. Bare 22 av 55 pasienter i kontrollarmen ble behandlet med en av de svært effektive MS-terapiene, natalizumab [Tysabri], "sier Cohen." "Resten ble behandlet med dimetylfumarat [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia], eller glatirameracetat [Copaxone, Glatopa], som ikke er veldig potente, eller med mitoxantron [Novantrone], som er mer potente, men sjelden brukes nå om det i det hele tatt på grunn av sekundær neoplasi og kardiotoksisitet ", fortsetter Cohen.

" MIST-studien tok derfor ikke opp hovedspørsmålet: Hvordan sammenligner AHSCT den beste tilgjengelige godkjente terapien i MS? "