Innholdsfortegnelse:
- Studiedeltakere hadde sine funksjonshemmingsnivåer vurdert hver tredje måned, og gjennomgikk MR ved studiestart og på den ene -, to- og treårig karakter.
- Forfatterne mener at stoffet kan virke for å forhindre degenerasjon av nervefibre i hjernen og undertrykke de autoimmune angrepene som forårsaker skaden. Det kan også fremme oppmuntring eller forsterkning av nerver i sentralnervesystemet.
- 10 Nøkkelspørsmål om multippel sklerose narkotika
- "Selv om siponimod ikke er godkjent for noen medisinsk tilstand, gir resultatene fra denne studien et overbevisende grunnlag for regulatorer å vurdere når man vurderer dette legemidlet for godkjenning av FDA, legger Fox til.
23 mars 2018
Historisk har personer med sekundær progressiv multippel sklerose (SPMS) ikke hatt et levedyktig behandlingsalternativ for å stoppe utviklingen av funksjonshemming knyttet til tilstanden.
Det kan endres.
En studie publisert 22. mars av The Lancet , kalt EXPAND, har funnet ut at et eksperimentelt stoff som heter siponimod ser ut til å være effektivt ved å bremse sykdomsprogresjon hos personer med SPMS, i hvert fall i forhold til en placebo. Fase 3-studien ble finansiert av Novartis, produsentene av siponimod.
"Resultatene av denne studien er absolutt oppmuntrende fordi de viser at det er et mulighetsvindu selv i senere og avanserte stadier av [MS] for å bremse ned videre sykdom og funksjonshemning, "konstaterer studiens hovedforfatter, Ludwig Kappos, MD, sjefslegen ved nevrologisk klinikk og polyklinikk ved Universitetssykehuset i Basel, Sveits.
" Deltakerne i denne studien hadde [MS] for et gjennomsnitt 16-17 år, og mer enn halvparten trengte hjelp til å gå når de gikk inn i studien. Vi håper at siponimod kan godkjennes som den første oral behandling for SPMS, sier Dr. Kappos. Ifølge
er det mange som er diagnostisert med relapsing-remitting MS, som utvikler SPMS.
Kappos og hans kollegaer skrev inn 1645 voksne mellom 18 og 60 år som hadde moderat eller avansert funksjonshemming på grunn av å SPMS. Studiedeltakere ble rekruttert fra 292 sykehus i 31 land. Totalt sett har 1 av de innmeldte mottatt 2 milligram (mg) siponimod en gang daglig i opptil tre år, eller til deres funksjonshemming hadde utviklet seg etter seks måneder intervall, mens 546 fikk placebo i samme periode. De som deltok i placebo-gruppen, som fikk MS, ble tilbudt studiestoffet, men ble ikke tatt med i den endelige analysen.
Studiedeltakere hadde sine funksjonshemmingsnivåer vurdert hver tredje måned, og gjennomgikk MR ved studiestart og på den ene -, to- og treårig karakter.
Til slutt avsluttet 1.327 personer studien (903 i siponimod-gruppen og 424 i placebogruppen). I gjennomsnitt tok de i siponimod-gruppen stoffet i 18 måneder. Av de 424 personer i placebo-gruppen, gikk 11 prosent over til siponimod etter at funksjonshemningen utviklet seg, seks måneder i studien.
Lavere risiko for progressiv funksjonshemming i Siponimod-gruppen
Forfatterne observert at studiedeltakere gitt siponimod hadde en 21 prosent lavere risiko for progressiv funksjonshemning enn hos placebo-gruppen. Bare 26 prosent av de som fikk stoffet opplevde en økning i funksjonsnedsettelse etter tre måneders behandling, sammenlignet med 32 prosent i placebogruppen.
I tillegg, fra forsøk til 24 måneder, ble reduksjonen i hjernevolum (et tegn på vevskader i MS) var mindre alvorlig for de som fikk siponimod, sammenlignet med placebogruppen.
Forfatterne mener at stoffet kan virke for å forhindre degenerasjon av nervefibre i hjernen og undertrykke de autoimmune angrepene som forårsaker skaden. Det kan også fremme oppmuntring eller forsterkning av nerver i sentralnervesystemet.
Ganghastighet ubehandlet, Bivirkninger Felles
Foreldrene merker fortsatt at stoffet ikke hadde noen effekt på deltakerens ganghastighet. Og de som fikk det, opplevde bivirkninger som redusert hjertefrekvens, høyt blodtrykk, redusert antall hvite blodlegemer, makulært ødem og forhøyede leverenzymer. Forfatterne legger til at denne bivirkningsprofilen ligner på andre MS-legemidler.
10 Nøkkelspørsmål om multippel sklerose narkotika
Studien begynner å fylle et betydelig ufullstendig behov
"Disse funnene er oppmuntrende for pasienter med SPMS," sier en av studiens medforfattere, Robert J. Fox, MD , en stabsnegolog ved Mellen Center for MS og nestleder for forskning ved det neurologiske instituttet i Cleveland Clinic i Ohio. "De fleste kliniske studier i løpet av det siste tiåret har fokusert på relapsing MS, som utelukket den svært store andelen mennesker som lever med progressiv MS. Så denne studien begynner å fylle et betydelig ufullstendig behov i MS-terapi - å finne behandling for sekundær progressiv MS - og det peker mot et potensielt behandlingsalternativ for SPMS, der vi ikke har godkjente terapier, sier Dr. Fox.
"Selv om siponimod ikke er godkjent for noen medisinsk tilstand, gir resultatene fra denne studien et overbevisende grunnlag for regulatorer å vurdere når man vurderer dette legemidlet for godkjenning av FDA, legger Fox til.
