Multipel sklerose, en autoimmun sykdom som angriper hjernen og ryggmargen, er lumsk. Det forårsaker symptomer som strekker seg fra begrenset bevegelse til dyp tretthet. Men medisinske behandlinger som reduserer sykdomsprogresjonen er nå tilgjengelige, og flere er i gang. Nedenfor er nyheter om de mest lovende nye behandlingsmidlene …
Multiple sclerose (MS) rammer vanligvis mennesker i toppet i livet - mellom 20 og 50 år - påvirker balansen, tale og muskelkoordinasjon.
"For kvinner, Dette er når de tar avgjørelser om karriereveier, ekteskap og barnefødt, "sier Tim Coetzee, doktor, sjefforsker ved National Multiple Sclerosis Society.
En progressiv inflammatorisk sykdom, MS ødelegger en fettmembran som kalles myelin, som beskytter nervefibre i sentralnervesystemet, eller hjernen og ryggmargen. Når myelinskjeden er ødelagt, blir nerveens meldinger avbrutt, noe som resulterer i symptomer som strekker seg fra nummenhet til tap av syn til forlamning.
"Uforutsigbarheten til MS - dens kjennemerke - kan presentere mange utfordringer for å bevege seg fremover med sine liv, Ikke minst, det er muligheten for å øke begrensningene, sier han.
Noen kan for eksempel måtte revurdere sin evne til å ta vare på et barn eller holde en jobb.
Sykdommen rammer 2-3 ganger så mange kvinner som menn og 400 000 mennesker i USA, ifølge National Multiple Sclerosis Society.
Forskere er ikke sikre på hvorfor kvinner er mer utsatt for MS. Noen spekulerer på at genetikk og kvinnelige hormoner kan spille en rolle, sier nevrologist Robert Glanzman, MD, global utviklingsleder for ocrelizumab for Pharma Development hos Hoffmann-La Roche i Nutley, NJ.
Likevel er forskningen i ferd med å sette kontrollen tilbake i pasientens hender.
"Forskning har aktivert tidligere og raskere diagnose," sier Coetzee. "Dette åpner opp muligheter for tidligere behandling med sykdomsmodifiserende behandlinger, den beste måten å avværge fremtidig sykdomsaktivitet."
"Det har også ført til behandlinger for bestemte symptomer, som evnen til å bekjempe tretthet eller forbedre å gå, "Sier han.
" Før godkjenningen av den første av sykdomsmodifiserende terapier - interferon beta-1b i 1993 - [legene] hadde ingen muligheter for å endre og forsinke sykdommen fra å utvikle seg, "sier Coetzee.
"Nå kan vi utvikle [sykdomsmodifiserende] terapier som retter seg mot bestemte deler av immunsystemet, sier han. "Vi ser overordnet utvidelse av behandlingsstrategier, som er veldig gode nyheter."
Her, nevrologer og forskere som utvikler nye behandlinger, forklarer de mest spennende MS-stoffene som er tilgjengelige og i horisonten.
Multipel sklerose behandling # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab er et genetisk konstruert antistoff som ødelegger B-celler, en type immuncelle som driver immunsystemet for å angripe hjernen og ryggmargen, sier Dr. Glanzman. "Mange immunsykdommer er drevet av B-celler, "forklarer han.
Hvorfor spenningen?
Den injiserbare antistoffmedisinen er det første produktet som viser positive studieresultater i både den progressive formen av sykdommen og mer vanlige tilbakefallende former, som analytikere mener burde Gjør det en overbevisende behandling for leger, Reuters-rapporter. Resultatene fra en sentral fase III studie av stoffet i primær progressiv multippel sklerose (PPMS) viste at ocrelizumab signifikant reduserte utviklingen av klinisk funksjonshemning, w Med den effekten som varer i minst 12 uker fortsetter den.
Potensielle fallgruver:
"Vi er bekymret for et stoff som forandrer immunsystemet, som beskytter kroppen mot infeksjon og kreft", sier Dr. Glanzman. . Men forekomsten av bivirkninger forbundet med ocrelizumab, inkludert alvorlige infeksjoner, ligner også placebo, ifølge Reuters.
Som antistoffbasert medisin er det sannsynligvis dyrt. Men Roche, drugmaker, har ikke gitt prisberegninger, nyhetsbyrårapporter.
Tilgjengelighet:
I februar 2016 ble ocrelizumab (Ocrevus) gitt "Frekvens Therapy Designation" av FDA for behandling av primær progressiv MS, ifølge Roche. En endelig FDA-avgjørelse om godkjenning er forventet innen årets slutt. Multiple sklerosebehandling # 2: Stamcellebehandling
Behandlingen hjelper myelinkappen til å regenerere med syntetiske kjemikalier som "slår på" et molekyl som kalles retinoid syre reseptor gamma innen stamceller fra voksne hjerner, sier Jeffrey K. Huang, PhD, en ledende forsker av stoffet på MS Society Cambridge Center for Myelin Repair, University of Cambridge, England. Disse molekylene hjelper de voksne stamceller til å transformere I myelinproducerende celler kalt "oligodendrocytter". For at myelinen skal regenereres i MS, må tilstrekkelig oligodendrocytter være tilgjengelig i det [skadede] området, sier Huang.
Hvorfor spenningen?
I MS , både nervefibrene og cellene som gjør myelin er skadet, men det er alltid umodne oligodendrocytceller som teoretisk kan modne og hjelpe med å reparere myelin.
Det var det som skjedde da gnagere ble injisert med stoffet.
"Dette var spesielt spennende fordi det demonstrerer et mulig stoffmål for regenerativ terapi i MS og en potensielt ny søknad om kjente stoffer [RXR-stoffene] i myelinreparasjon, sier Huang. Potensielle fallgruver: "RXR-legemidler har ikke blitt testet på MS-pasienter , så det er uklart hva bivirkningene kan være eller i hvilket stadium av sykdommen RXR-stoffene vil være mest effektive, sier han.
Tilgjengelighet
: RXR-stoffer, som bexaroten, er i kliniske studier for andre sykdommer , for eksempel visse kreftformer, sier Huang.
Bexaroten, for eksempel, ble godkjent av Food and Drug Administration (FDA) i 1 for behandling av T-lymfom.
Flere studier er nødvendig før de kan vurderes for MS. Multiple sklerosebehandling # 3: Teriflunomide
En oral medisin, teriflunomid, endrer responsene til immune T-celler som ødelegger hjernen og ryggmargen i MS. Legemidlet reduserer betennelse og cellernes angrep på hjernen, sier Coetzee.
Hvorfor spenningen?
I den første fase 3-studien reduserte teriflunomid tilbakefall med så mye som 31,5% og reduserte antall lesjoner, eller arr, hvor immunceller har angrepet myelinskjeden i hjernen.
Det reduserer også MS-pasientens progression til funksjonshemning med nesten 30%.
"Det er imponerende resultater, sier Coetzee. "Det er annerledes fordi det er en muntlig medisinering og retter seg mot en annen del av immunforløpet enn andre nåværende stoffer." Han forutser en tid da leger kan bruke en kombinasjon av medisiner, hver rettet mot en annen del av immunsystemet. Potensielle fallgruver:
Det kan forårsake leverskade, sier Coetzee. Medisinen ser ut til å heve leverenzymer, noe som kan være et resultat av skadede celler eller betennelser, ifølge Mayo Clinic. Ifølge National Institutes of Health var leverproblemer mest uttalt hos pasienter som allerede hadde leversykdom eller tok andre legemidler skadelig for orgelet.
Også, "hvis du må bytte til et annet legemiddel, må du vente en rimelig tid før teriflunomid vasker ut av systemet. "Forskere vet ikke nøyaktig hvor mye tid.
Tilgjengelighet:
FDA godkjente teriflunomid i september 2012. Multiple sklerosebehandling # 4: Laquinimod
Laquinimod, en gang daglig oral medisinering, er et lite, syntetisk molekyl som reduserer cytokiner, molekyler som utskilles av immunceller som bryr opp betennelse og tiltrekker seg andre immunceller for å angripe hjernen, forklarer Coetzee. Spenningen?
"Det slår ned produksjonen av cytokiner og reduserer inflammatorisk aktivitet," sier han. I en av to fase 3-studier fant forskerne at det reduserte tilbakefallssatsene med 23%, funksjonshemning med 36% og hjerneatrofi, eller tap av nerveceller, ved 33,8%.
Popping piller er også mer praktisk og behagelig for MS-pasienter enn å injisere eller infisere medisiner. "Selv om pasienter kan gi seg selv injeksjoner eller ha en kjære, gi dem, vil de mest foretrekke å ikke takle ubehag og uleilighet," Coetzee sier. "Månedlige infusjoner krever å reise til et infusjonssted eller legekontor, og tilbringe noen timer ut av arbeidsdagen." Muntlige alternativer er viktige fordi de er praktiske og kan forbedre samsvaren, sier han.
Potensielle fallgruver: Noen pasienter hadde midlertidige forhøyede leverenzymer, som kan signalere betennelse i eller skade leverenceller.
Men laquinimod førte ikke til leverproblemer i de kliniske forsøkene, sier Coetzee.
"[It] viste heller ikke så mye nytte i forhold til en placebo som noen av de andre stoffene gjorde, sier Coetzee. "Flere data er nødvendig for å vise fordelene sine."
Tilgjengelighet:
I begynnelsen av 2014 anbefalte europeiske regulatorer at laquinimod ikke godkjennes for markedsføring i Europa på grunn av stoffets sikkerhetsrisiko. Fortsatt er produsenten fortsatt forpliktet til å utvikle laquinimods utvikling for å behandle MS, og håper å få FDA-godkjenning innen 2018.
Multiple sklerosebehandling # 5: Alemtuzumab Alemtuzumab, et kraftig antistoff, ødelegger immune celler av T og B-lymfocytter, hvilket skader hjernen og ryggmargen i MS-pasienter, sier Aaron Miller, MD, medisinsk direktør i Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis ved Mount Sinai School of Medicine i New York City.
Hvorfor spenningen?
I en 2008-fase 2-studien hadde personer med MS en 74% reduksjon i risikoen for tilbakefall og 71% nedsatt risiko for funksjonshemning sammenlignet med interferon beta 1-a, en FDA-godkjent medisinering. "Det er også det eneste stoffet for MS som er årlig, sier Dr. Miller. "Det administreres intravenøst daglig i fem dager, og pasienten har derfor ikke mer behandling i et år."
Det andre året pasienten har bare tre dager med behandling. Potensielle fallgruver:
Omtrent 3% av MS-pasienter i fase 3-studien utviklet immuntrombocytopenisk purpura (ITP), en potensielt alvorlig sykdom som reduserer antall blodplater som er nødvendige for koagulering.
Omtrent 20% av pasientene utviklet skjoldbruskkjertelproblemer, som for eksempel en underaktiv eller overaktiv skjoldbrusk.
"Disse bivirkningene kan håndteres med nøye tilsyn av en lege," sier Coetzee. Noen MS-pasienter hadde også en allergisk-lignende reaksjon på infusjonen, sier han. Forskere prøver å avgjøre hvem som kan være sårbar.
Også fordi alemtuzumab forandrer immunsystemet, åpner det pasienter for infeksjon.
Tilgjengelighet:
FDA godkjente alemtuzumab i november 2014 for behandling av tilbakevendende former for MS. Legemidlet er gitt som intravenøs infusjoner - i 5 sammenhengende dager i utgangspunktet og i 3 sammenhengende dager et år senere rapporterer FDA. Multiple sklerosebehandling # 6: Daclizumab
"Daclizumab antistoff virker å fungere ved å utvide antall Immunceller, kalt naturlige morderceller, sier Dr. Miller.
Deres ekspansjon tamper ned T-celler, som forårsaker en inflammatorisk respons hos MS-pasienter.
Hvorfor spenningen?
I fase 2-studien ble daclizumab redusere tilbakefallshastigheten med 54%, antall lesjoner oppdaget ved hjelp av magnetisk resonansavbildning (MR) med 69% og risiko for funksjonshemning med 57% på laveste dose.
Det er også praktisk: "Det er gitt ved injeksjoner at pasienter kan gjøre [seg], en injeksjon en måned, sier Dr. Miller. Det er en ganske forbedring: De fleste injiserbare MS-medisiner må nå gis tre eller flere ganger i uken.
Potensielle fallgruver:
Som med medisiner som endrer immunforsvaret, er forskerne bekymret for risikoen av infeksjoner, sier Coetzee.
"FDA godkjente daclizumab (Zinbryta) i mai 2016 for å behandle voksne med relapsing former av MS.
Women's Health: Hvor mye vet du? Det er ingen erstatning for god helse, og når den er borte, er det ofte gått for godt. Ikke la det passere deg forbi. Test dine smarts med dette kvinners helsequiz.
