Torsdag 20. desember 2012 (HealthDay News) - En rådgivende komité for mat og narkotikastyring møter torsdag for å vurdere godkjenning av det første stoffet for å behandle kronisk utmattelsessyndrom.
Ekspertene vil diskutere risikoer og fordeler forbundet med det intravenøse stoffet rintatolimod (foreslått merkenavn Ampligen). Drugs maker, Hemispherx Biopharma of Philadelphia, klarte ikke å vinne FDAs OK i 2009 på grunn av bekymringer om studiemetodikk.
Eksperter sa at de ville ønske en behandling for kronisk tretthet, en invaliderende tilstand som rammer så mange som 4 millioner amerikanere, hovedsakelig kvinner. Det er ingen kur, men stoffet ser ut til å redusere symptomene for noen pasienter.
"Det ser ut til å hjelpe minst en delmengde av pasientene betydelig. For andre er det ikke en signifikant respons," sa K. Kimberly McCleary , president for den kroniske tretthet og immundysfunksjonssyndromforening av Amerika.
"Dette stoffet har blitt studert i kronisk utmattelsessyndrom siden slutten av 1980-tallet, så det har eksistert en stund," sa McCleary. Nancy Klimas, professor i medisin ved Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine i Fort Lauderdale, Fla., Som er en del av en pågående forsøk på stoffet, sa at noen av hennes pasienter har hatt nytte av stoffet. Nå må det være en måte å identifisere hvilke pasienter som skal gjøre det bra med stoffet, la hun til.
Kronisk tretthetssyndrom er lite forstått, og Ampligens godkjenning vil gi pasientene noen stående med sine forsikringsselskaper, sier Klimas. Selv en eneste godkjent terapi, selv om det var en jeg velger å ikke bruke, ville være svært nyttig når jeg argumenterer med forsikringsselskaper for å legitimere tilstanden og at det er alvorlig nok til å kreve inngrep, sier Klimas.
Ifølge stoffet selskapet, er Ampligen en ny type stoff som kalles en nukleinsyreforbindelse, som bruker spesialdesignet RNA for å målrette mot en rekke sykdommer. Hemispherx mener at stoffet har potensial til å bekjempe HIV, nyrekreft og melanom i tillegg til kronisk utmattelsessyndrom.
Legemidlet sies å virke ved å modulere immun- og antivirale funksjoner i syke celler.
En ulempe ved behandlingen er at den må infunderes to ganger i uken, sa Klimas. Det er også veldig dyrt, sa hun.
Utgiveren av stoffet kunne ikke estimere detaljhandelskostnaden, men sa at produksjonskostnaden var ca $ 1000 per måned per pasient.
FDA nektet godkjenning for Ampligen i november 2009 fordi av bekymringer for hvordan to studier ble utført - for få pasienter, en protokollendring og en tidlig slutt på en studie. Denne gangen vil FDA gjennomgå en ny analyse av ett prøveresultat sendt inn i 2009, men ikke en ny studie.
Det er mulig at mangel på støttende data igjen kunne gi godkjenning. "Flere problemer med forsøket tyder på at resultatene skal tolkes med forsiktighet," sa byrået i et brev til komiteen. "Den bekreftende forsøket mislyktes å replikere" resultatene av første forsøk.
I september gjennomførte FDA en telekonferanse med personer med kronisk utmattelsessyndrom som hadde brukt stoffet. Disse anekdotiske rapporter var i stor grad positive. Hvilken vekt, hvis noen, disse pasientopplevelsene vil ha på legemiddelets godkjenning, er ikke kjent.
Noen eksperter mener at kronisk utmattelsessyndrom er et virus; andre tror det er en bakterie. Det kan begynne etter en sykdom som en pasient ikke helt gjenoppretter, eller symptomene kan vises nesten over natten, sa McCleary. Symptomene inkluderer ofte influensalignende svakheter. Den ene vanlige tråden er manglende evne til å gjøre nesten alt uten å bli helt utmattet, sa McCleary. Selv enkle oppgaver som å lese et blad kan sette av en kaskade med symptomer som varer i dager eller uker, sa hun.
"Det er en knusende utmattelse," sa McCleary. "Det er smerte i musklene og leddene som kan bevege seg fra en kroppsdel til en annen, ondt i halsen, hodepine som migrene, og problemer med å sovne eller sovne."
Det er også mentale symptomer, inkludert vanskeligheter med å behandle informasjon og et "stort problem" med kortsiktig hukommelse, notert McCleary.
FDAs beslutning er forventet tidlig neste år. Byrået er ikke bundet til å følge anbefalingene fra dets rådgivende paneler, men det gjør det vanligvis.
